Titlarea neuronală a SNCA prin disrupciunea enhancer-ului atenuează debutul bolii într-un model de moluşă Parkinson

Cercetătorii au folosit CRISPR pentru a ingineri șobolani lipsă de un element regulatory intronic asociat bolii care controlează expresia α-sinucleină (SNCA), constatând că transcripția SNCA redusă în neuronii dopaminergici oferă neuroprotecție împotriva patologiei asemănătoare Parkinsonului indusă de fibrile preformate de α-sinucleină. Această abordare demonstrează cum acordarea genetică fină a nivelurilor SNCA poate oferi potențial terapeutic pentru boala Parkinson prin reducerea acumulării de agregate neurotoxice de corpuri Lewy și a neurodegenerării.