Studiu Faza 1 al Livrării Îmbunătățite prin Convecție a Terapiei Genice AAV2-GDNF în Boala Parkinson Avansată

Acest studiu de Fază 1 a evaluat siguranța și tolerabilitatea infuziei bilaterale putaminale a AAV2-GDNF, o terapie genică proiectată pentru a deliver factori neurotrofici direct în regiunile cerebrale afectate la 13 pacienți cu boala Parkinson avansată pe parcursul a 5 ani. Deși 45 de evenimente adverse au fost posibil sau probabil legate de medicamentul studiului și terapia a atins doar 26% acoperire putaminală, niciun eveniment advers grav nu a fost atribuit intervenției, susținând dezvoltarea ulterioară a acestei abordări de livrare genică.