Studiu clinic de fază 1B cu BIA-28-6156, un activator al glucocerebrosidazei, în cazul bolii Parkinson asociate cu GBA1

Acest studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo a evaluat siguranța, tolerabilitatea și farmacodinamica LTI-291 (un activator alosteric al glucocerebrosidazei) la 40 de pacienți cu boala Parkinson asociată cu mutația GBA1, pe parcursul a 28 de doze zilnice. Compusul a fost, în general, bine tolerat, prezentând proprietăți farmacocinetice proporționale cu doza și o penetrare în sistemul nervos central, reprezentând o potențială abordare de modificare a evoluției bolii în cazul bolii Parkinson cu origine genetică.