Imunosupresia în tulburarea de regresie asociată sindromului Down: un studiu prospectiv observațional de cohortă

Acest studiu multicentric a evaluat terapiile imunosupresive de linia a doua (depletarea celulelor B, inhibitorii JAK și micofenolatul de mofetil) la 126 de persoane cu tulburare de regresie asociată sindromului Down care au prezentat un răspuns parțial la imunoglobulina intravenoasă. Toate cele trei abordări terapeutice au determinat o îmbunătățire simptomatică conform scalelor de evaluare standardizate, fiind furnizate date privind eficacitatea comparativă și ratele evenimentelor adverse.